不得不承認(rèn)：中國的抗癌新藥做得越來越棒了。

1月15日，我國新藥研發(fā)的領(lǐng)軍企業(yè)百濟(jì)神州（BeiGene）發(fā)布消息：美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予其在研抗癌新藥——布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑zanubrutinib——突破性療法認(rèn)定，用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。

突破性療法認(rèn)定既代表FDA對藥物的肯定，藥物的審評批準(zhǔn)也會明顯加快

什么是”突破性療法認(rèn)定”（Breakthrough Therapy designation）？

”突破性療法認(rèn)定是美國FDA鼓勵新藥研發(fā)的四項激勵措施之一，也是FDA支持力度最大的一項加快措施，得到認(rèn)定的在研新藥的審評速度將明顯加快?！睋?jù)百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士介紹，在研新藥能否獲得FDA的突破性療法認(rèn)定，取決于兩項標(biāo)準(zhǔn)：一是該藥是用于治療嚴(yán)重的或威脅生命的疾??；二是療效特別好，即：其初步臨床試驗表明，該藥在一個或多個有臨床意義的終點指標(biāo)上與現(xiàn)有療法相比有顯著改善。

”根據(jù)FDA指導(dǎo)原則，研發(fā)中的新藥若獲得突破性療法的認(rèn)定，將享受一系列優(yōu)惠待遇，包括：FDA審評人員悉心指導(dǎo)設(shè)計有效的藥物開發(fā)計劃，和FDA更多的溝通交流機(jī)會及FDA及時的反饋，有高級管理人員參與的政策和審評資源支持，以及滾動審評和NDA申報后的優(yōu)先審評的資格等?！遍Z小軍介紹說，《美國食品藥品監(jiān)督管理局安全與創(chuàng)新法案》對上述優(yōu)惠措施的落實做了具體、詳細(xì)的規(guī)定，以確保得到認(rèn)定的新藥以最快的速度通過臨床審評和上市注冊等?！币虼?，獲得突破性療法認(rèn)定，不僅代表著FDA對這一在研藥物的肯定，也會加快候選藥物的開發(fā)、審評。”

她舉例說，由百時美施貴寶開發(fā)的那武利尤單抗注射液，由阿斯利康開發(fā)的甲磺酸奧西替尼片等藥物，都曾獲得過FDA的突破性療法認(rèn)定，其審評、上市速度也明顯快于其他藥物。

”近年來，中國到美國FDA申請臨床的在研新藥已有多個，但尚無在抗腫瘤藥領(lǐng)域獲得突破性療法認(rèn)定的，zanubrutinib是第一個?！遍Z小軍說。

套細(xì)胞淋巴瘤診斷時通常為晚期，目前缺乏理想藥物

淋巴瘤是一組起源于B、T或NK細(xì)胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于”套區(qū)”的B細(xì)胞。

統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2014年美國有70800起新增NHL病例，其中MCL新增病例為總數(shù)的6%（約4200起）。2013年，中國大陸的淋巴瘤發(fā)病率為每10萬人中4.2例，死亡率為每10萬人中2.2例，在最常見癌癥中排名第十一位，在癌癥死亡主要原因中排名第十。雖然個別患者病程呈惰性進(jìn)展——也就是進(jìn)展緩慢，但是MCL通常預(yù)后很差，中位生存期為三至四年?！备屓藨n慮的是，MCL在診斷時通常已經(jīng)處于疾病晚期。”閆小軍說。

Zanubrutinib正在全球開展廣泛臨床

總部位于北京的百濟(jì)神州，是一家以研發(fā)為基礎(chǔ)的全球性生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。閆小軍告訴記者，Zanubrutinib（項目代號BGB-3111）是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療包括多種淋巴瘤在內(nèi)的血液腫瘤。

據(jù)介紹，zanubrutinib正在進(jìn)行的全球性臨床研究包括：一項已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一項針對初治慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的全球3期臨床研究；一項與GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性2期臨床研究；一項針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一項全球1期臨床研究。

在中國，zanubrutinib已完成了兩項關(guān)鍵性2期臨床試驗，分別用于治療MCL患者和CLL/SLL患者；用于治療WM患者的關(guān)鍵2期臨床試驗患者入組已經(jīng)完成。據(jù)悉，zanubrutinib也已被納入十三五‘國家重大新藥創(chuàng)制專項’立項支持。

在美國，zanubrutinib除了獲得治療成年MCL患者的突破性療法認(rèn)定，美國FDA還授予其治療WM患者的快速通道資格（fast track designation）。

”同時，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正在對zanubrutinib用于治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的新藥上市申請進(jìn)行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評?！遍Z小軍說。

中國抗癌藥研發(fā)開花結(jié)果，患者的選擇越來越多

腫瘤是目前威脅國人健康的頭號殺手，藥物治療依然是首選。

值得欣慰的是，近年來在國家的大力支持下，在新藥創(chuàng)制重大科技專項的大力支持和藥監(jiān)新政的激勵下，恒瑞、石藥等知名老藥企開始由仿制轉(zhuǎn)向新藥研發(fā)，百濟(jì)神州、信達(dá)生物、君實生物等研發(fā)新秀不斷涌現(xiàn)，中國的抗癌新藥研發(fā)開花結(jié)果，多個抗癌新藥陸續(xù)獲批上市，抗癌藥只能仿制和依賴進(jìn)口的尷尬局面正在改變。

僅以2018年為例。國家藥監(jiān)局日前公布的數(shù)據(jù)顯示，2018年有共48個全新藥品獲批上市，其中38個為進(jìn)口，10個是國產(chǎn)。在10個國產(chǎn)藥物中，有9個是全球首次批準(zhǔn)的新分子藥物，在數(shù)量上首次超過EMA（歐洲藥品管理局）和PMDA（日本藥品和醫(yī)療器械局）；其中多數(shù)為抗癌新藥，如恒瑞的吡咯替尼、正大天晴的安羅替尼、和記黃埔的呋喹替尼、君實生物的特瑞普利單抗、信達(dá)生物的信迪利單抗等；其中，特瑞普利單抗和信迪利單抗為國產(chǎn)PD-1單抗藥物，打破了進(jìn)口腫瘤免疫藥物的壟斷。

可以肯定的是，今后我國自主研發(fā)的抗癌新藥會越來越多，質(zhì)量也會越來越好，價格也會越來越便宜。